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我科學家研發(fā)出高效微型真核基因編輯工具

2025年07月09日08:56 | 來源:科技日報222
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原標題:我科學家研發(fā)出 高效微型真核基因編輯工具

  記者7月4日獲悉,西北農林科技大學聯(lián)合國內多家單位開發(fā)出新型微型真核基因編輯工具enNlovFz2。其編輯效率較原始版本提升了11倍,為基因治療及動植物生物育種提供了更高效、安全的技術工具。相關成果日前發(fā)表於《自然·化學生物學》。

  基因編輯是生命科學領域的核心技術。近年來,由RNA引導的真核生物來源的微型基因編輯工具Fanzor,雖不易引發(fā)免疫反應,但編輯效率小於10%,限制了它的應用。

  為此,西北農林科技大學教授王小龍帶領團隊,通過人工智能優(yōu)化RNA結構、蛋白質工程改造等創(chuàng)新手段,對Fanzor進行升級,研發(fā)出新型基因編輯工具enNlovFz2。

  實驗顯示,在對人類基因組26個靶位點的編輯效率測試中,該工具的最高編輯效率達81.2%﹔在小鼠白化病模型中,其體內編輯效率最高為48.7%。此外,在杜氏肌營養(yǎng)不良癥小鼠模型中,該工具成功將肌萎縮蛋白恢復至野生型水平的20%,展現(xiàn)出顯著的疾病治療潛力。

  王小龍表示,enNlovFz2體積小、潛在免疫原性低,在醫(yī)學和農業(yè)領域具有廣泛的應用前景。(通訊員靳軍 記者王禹涵)

(責編:郝孟佳、李昉)

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